Врожденную глухоту у многих пациентов удастся вылечить благодаря генной терапии, при которой исправленный ген OTOF попадает во внутреннее ухо. Об этом сообщил ТАСС со ссылкой на пресс-службу Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (Mass Eye and Ear).
В исследовании приняли участие 42 пациента из КНР различных возрастов — от нескольких месяцев до 32 лет. Каждому из людей ввели от одной до трех доз нового лекарства, а затем наблюдали за их состоянием два с половиной года.
В основе метода — аденоассоциированные вирусы типа AAV9 для переноса «скорректированной» версии гена OTOF в клетки внутреннего уха. Ген OTOF несет ответственность за передачу звуковых сигналов в мозг. Именно его мутации часто приводят ко врожденной глухоте.
Первые улучшения слуха у участников были заметны уже через несколько недель после старта терапии. В целом, положительного результата удалось достичь у 90% пациентов. У взрослых испытуемых изменения были не настолько заметными, но стабильное улучшение слуха наблюдалась у около 66% из них и сохранялось на протяжении всего исследования.
Испытания также не выявили заметных побочных эффектов. По мнению авторов, это подтверждает не только действенность метода, но и то, что он безопасен.
Ученые пришли к выводу, что полученные результаты открывают новые возможности для расширения применения генной терапии в лечении врожденных нарушений слуха и могут лечь в основу для внедрения этих технологий во врачебную практику.
